Sono stati annunciati i principali risultati positivi dello studio APPULSE-PNH, uno studio di Fase IIIB che ha valutato l’efficacia e la sicurezza della monoterapia orale iptacopan, somministrata due volte al giorno (200 mg), in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) precedentemente trattati con terapie anti-C5 (Hb ≥10 g/dL dopo il trattamento con eculizumab o ravulizumab). Dopo 24 settimane di trattamento con iptacopan, i livelli medi di emoglobina (Hb) sono migliorati rispetto ai valori di partenza.
“Questi nuovi risultati si aggiungono al corpo di evidenze che confermano come iptacopan possa apportare benefici sia ai pazienti precedentemente trattati con terapie anti-C5, inclusi negli studi APPULSE-PNH e APPLY-PNH, sia ai pazienti naïve agli inibitori del complemento, inclusi nello studio APPOINT-PNH”, osserva Antonio Risitano, Presidente dell’International PNH Interest Group e Responsabile dell’Unità di Ematologia e Trapianto Ematopoietico, Centro di Riferimento per l’Aplasia Midollare e l’Emoglobinuria Parossistica Notturna presso l’AORN San Giuseppe Moscati di Avellino, Italia, e Sperimentatore principale dello studio APPULSE-PNH, “Gli obiettivi del trattamento per i pazienti con EPN si sono notevolmente evoluti e ora possiamo puntare a risolvere le manifestazioni e i sintomi della malattia nella maggior parte dei pazienti. È promettente vedere questa evoluzione e continueremo a fare progressi per supportare al meglio questi pazienti”.
Nello studio, il profilo di sicurezza della monoterapia con iptacopan è risultato coerente con i dati precedentemente riportati.
“Lo studio APPULSE-PNH contribuisce in modo significativo alla crescente evidenza scientifica sul potenziale di iptacopan, il primo inibitore orale del Fattore B, nel fornire un significativo miglioramento dell’emoglobina nei pazienti con EPN”, sottolinea Eros Di Bona, Direttore di Oncoematologia presso l’Ospedale San Bassiano di Bassano del Grappa, “Con le nuove opzioni terapeutiche all’orizzonte anche in Italia, sarà cruciale considerare come obiettivi terapeutici anche la risoluzione dell’anemia e della fatigue, per garantire un miglioramento complessivo della qualità della vita”.
“I nuovi dati dimostrano benefici clinicamente significativi per i pazienti affetti da EPN, malattia del sangue rara e debilitante”, conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, “Il miglioramento dei livelli di emoglobina fino a valori normali non è solo un traguardo clinico, ma rappresenta una reale opportunità per i pazienti di riconquistare la normalità delle loro vite. È la possibilità di vivere senza la difficoltà delle trasfusioni, di ritrovare energia per le attività quotidiane e di tornare a seguire con determinazione i propri progetti di vita”.
I dati quantitativi dello studio APPULSE saranno presentati nel 2025.
Iptacopan ha ricevuto in data 17 maggio 2024 l’approvazione da parte dell’EMA come prima monoterapia orale per il trattamento dei pazienti adulti con EPN che presentano anemia emolitica; in Italia il via libera per la rimborsabilità è previsto nel 2025.
Il farmaco ha anche recentemente ricevuto l’approvazione accelerata dalla FDA per la riduzione della proteinuria negli adulti con nefropatia da immunoglobulina A primaria (IgAN) a rischio di rapida progressione della malattia.
Lo sviluppo di iptacopan è in corso in numerose malattie mediate dal complemento.
